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  1. Savarirayan, Ravi [VerfasserIn]; Irving, Melita [VerfasserIn]; Hoover-Fong, Julie [VerfasserIn]; Bacino, Carlos A. [VerfasserIn]; Ozono, Keiichi [VerfasserIn]; Mohnike, Klaus [VerfasserIn]; Cormier-Daire, Valerie [VerfasserIn]; Leiva-Gea, Antonio [VerfasserIn]; Alanay, Yasemin [VerfasserIn]; Andrews, Mary [VerfasserIn]; Crews, Chandler [VerfasserIn]; Klafehn, Cristina [VerfasserIn]; Jayaram, Kala [VerfasserIn]; Jeha, George S. [VerfasserIn]; Fisheleva, Elena [VerfasserIn]; Huntsman-Labed, Alice [VerfasserIn]; Day, Jonathan [VerfasserIn]

    Vosoritide treatment accelerates bone growth in children with achondroplasia

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    2021

    Erschienen in: Future Rare Diseases ; 1(2021), 3, Artikel-ID FRD14

  2. Chan, Ming Liang [VerfasserIn]; Qi, Yulan [VerfasserIn]; Larimore, Kevin [VerfasserIn]; Cherukuri, Anu [VerfasserIn]; Seid, Lori [VerfasserIn]; Jayaram, Kala [VerfasserIn]; Jeha, George [VerfasserIn]; Fisheleva, Elena [VerfasserIn]; Day, Jonathan [VerfasserIn]; Huntsman-Labed, Alice [VerfasserIn]; Savarirayan, Ravi [VerfasserIn]; Irving, Melita [VerfasserIn]; Bacino, Carlos A. [VerfasserIn]; Hoover-Fong, Julie [VerfasserIn]; Ozono, Keiichi [VerfasserIn]; Mohnike, Klaus [VerfasserIn]; Wilcox, William R. [VerfasserIn]; Horton, William A. [VerfasserIn]; Henshaw, Joshua [VerfasserIn]

    Pharmacokinetics and exposure-response of vosoritide in children with achondroplasia

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    2022

    Erschienen in: Clinical pharmacokinetics ; 61(2022), 2, Seite 263-280

  3. Savarirayan, Ravi [VerfasserIn]; Tofts, Louise [VerfasserIn]; Irving, Melita [VerfasserIn]; Wilcox, William [VerfasserIn]; Bacino, Carlos A. [VerfasserIn]; Hoover-Fong, Julie [VerfasserIn]; Font, Rosendo Ullot [VerfasserIn]; Harmatz, Paul [VerfasserIn]; Rutsch, Frank [VerfasserIn]; Bober, Michael B. [VerfasserIn]; Polgreen, Lynda E. [VerfasserIn]; Ginebreda, Ignacio [VerfasserIn]; Mohnike, Klaus [VerfasserIn]; Charrow, Joel [VerfasserIn]; Hoernschemeyer, Daniel [VerfasserIn]; Ozono, Keiichi [VerfasserIn]; Alanay, Yasemin [VerfasserIn]; Arundel, Paul [VerfasserIn]; Kagami, Shoji [VerfasserIn]; Yasui, Natsuo [VerfasserIn]; White, Klane K. [VerfasserIn]; Saal, Howard M. [VerfasserIn]; Leiva-Gea, Antonio [VerfasserIn]; Luna-González, Felipe [VerfasserIn]; [...]

    Safe and persistent growth-promoting effects of vosoritide in children with achondroplasia : 2-year results from an open-label, phase 3 extension study

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    2021

    Erschienen in: Genetics in medicine ; 23(2021), 12, Seite 2443-2447

  4. Savarirayan, Ravi [VerfasserIn]; Irving, Melita [VerfasserIn]; Harmatz, Paul [VerfasserIn]; Delgado, Borja [VerfasserIn]; Wilcox, William R. [VerfasserIn]; Philips, John [VerfasserIn]; Owen, Natalie [VerfasserIn]; Bacino, Carlos A. [VerfasserIn]; Tofts, Louise [VerfasserIn]; Charrow, Joel [VerfasserIn]; Polgreen, Lynda E. [VerfasserIn]; Hoover-Fong, Julie [VerfasserIn]; Arundel, Paul [VerfasserIn]; Ginebreda, Ignacio [VerfasserIn]; Saal, Howard M. [VerfasserIn]; Basel, Donald [VerfasserIn]; Font, Rosendo Ullot [VerfasserIn]; Ozono, Keiichi [VerfasserIn]; Bober, Michael B. [VerfasserIn]; Cormier-Daire, Valérie [VerfasserIn]; Sang, Kim-Hanh Le Quan [VerfasserIn]; Baujat, Genevieve [VerfasserIn]; Alanay, Yasemin [VerfasserIn]; Rutsch, Frank [VerfasserIn]; [...]

    Growth parameters in children with achondroplasia : a 7-year, prospective, multinational, observational study

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    2022

    Erschienen in: Genetics in medicine ; 24(2022), 12, Seite 2444-2452

  5. del Corral, Adam; Dutreix, Catherine; Huntsman-Labed, Alice; Lorenzo, Sebastien; Morganroth, Joel; Harrell, Robert; Wang, Yanfeng

    Midostaurin does not prolong cardiac repolarization defined in a thorough electrocardiogram trial in healthy volunteers

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    Springer Science and Business Media LLC, 2012

    Erschienen in: Cancer Chemotherapy and Pharmacology

  7. Irving, Melita; Savarirayan, Ravi; Arundel, Paul; Polgreen, Lynda; Mohnike, Klaus; Ozono, Keiichi; Saunders, Michael; Fisheleva, Elena; Huntsman-Labed, Alice; Day, Jonathan

    eP266: Associations between height and Health-Related Quality of Life (HRQoL) and functional independence in children with achondroplasia

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    Elsevier BV, 2022

    Erschienen in: Genetics in Medicine

  8. Julie Hoover-Fong; Melita Irving; Carlos Bacino; Joel Charrow; Valérie Cormier-Daire; Lynda Polgreen; Paul Harmatz; Alice Huntsman-Labed; Elena Fisheleva; Ian Sabir; Jonathan Day; John Phillips; Ravi Savarirayan

    P194: Persistence of growth promoting effects in children with achondroplasia over seven years: Update from phase II extension study with vosoritide*

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    2023

    Erschienen in: Genetics in Medicine Open

  9. Stone, Richard M; Fischer, Thomas; Paquette, Ronald; Schiller, Gary; Schiffer, Charles A.; Ehninger, Gerhard; Cortes, Jorge; Kantarjian, Hagop M.; DeAngelo, Daniel J.; Huntsman-Labed, Alice; Dutreix, Catherine; Rai, Sumita; Giles, Frank

    A Phase 1b Study of Midostaurin (PKC412) in Combination with Daunorubicin and Cytarabine Induction and High-Dose Cytarabine Consolidation in Patients Under Age 61 with Newly Diagnosed De Novo Acute Myeloid Leukemia: Overall Survival of Patients Whose Blasts Have FLT3 Mutations Is Similar to Those with Wild-Type FLT3

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    American Society of Hematology, 2009

    Erschienen in: Blood

  10. Carlos Bacino; Ravi Savarirayan; William Wilcox; Paul Harmatz; John Phillips; Lynda Polgreen; Louise Tofts; Keiichi Ozono; Paul Arundel; Melita Irving; Donald Basel; Michael Bober; Joel Charrow; Hiroshi Mochizuki; Yumiko Kotani; Howard Saal; George Jeha; Lynn Han; Elena Fisheleva; Alice Huntsman-Labed; Jonathan Day

    O22: A randomized controlled trial of vosoritide in infants and toddlers with achondroplasia*

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    2023

    Erschienen in: Genetics in Medicine Open

  11. Savarirayan, Ravi; Wilcox, William W; Harmatz, Paul; III, John Phillips; Polgreen, Lynda E; Tofts, Louise; Ozono, Keiichi; Arundel, Paul; Irving, Melita; Bacino, Carlos A; Basel, Donald; Bober, Michael B; Charrow, Joel; Mochizuki, Hiroshi; Kotani, Yumiko; Saal, Howard M; Jeha, George; Han, Lynn; Fisheleva, Elena; Huntsman-Labed, Alice; Day, Jonathan

    LBMON196 A Randomized Controlled Trial Of Vosoritide In Infants And Toddlers With Achondroplasia

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    The Endocrine Society, 2022

    Erschienen in: Journal of the Endocrine Society

  12. Chan, Ming Liang; Qi, Yulan; Larimore, Kevin; Cherukuri, Anu; Seid, Lori; Jayaram, Kala; Jeha, George; Fisheleva, Elena; Day, Jonathan; Huntsman-Labed, Alice; Savarirayan, Ravi; Irving, Melita; Bacino, Carlos A.; Hoover-Fong, Julie; Ozono, Keiichi; Mohnike, Klaus; Wilcox, William R.; Horton, William A.; Henshaw, Joshua

    Pharmacokinetics and Exposure–Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia

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    Springer Science and Business Media LLC, 2022

    Erschienen in: Clinical Pharmacokinetics

  13. Savarirayan, Ravi; Irving, Melita; Bacino, Carlos A.; Bostwick, Bret; Charrow, Joel; Cormier-Daire, Valerie; Le Quan Sang, Kim-Hanh; Dickson, Patricia; Harmatz, Paul; Phillips, John; Owen, Natalie; Cherukuri, Anu; Jayaram, Kala; Jeha, George S.; Larimore, Kevin; Chan, Ming-Liang; Huntsman Labed, Alice; Day, Jonathan; Hoover-Fong, Julie

    C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia

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    Massachusetts Medical Society, 2019

    Erschienen in: New England Journal of Medicine

  14. Gotlib, Jason; Kluin-Nelemans, Hanneke C.; George, Tracy I.; Akin, Cem; Sotlar, Karl; Hermine, Olivier; Awan, Farrukh T.; Hexner, Elizabeth; Mauro, Michael J.; Sternberg, David W.; Villeneuve, Matthieu; Huntsman Labed, Alice; Stanek, Eric J.; Hartmann, Karin; Horny, Hans-Peter; Valent, Peter; Reiter, Andreas

    Efficacy and Safety of Midostaurin in Advanced Systemic Mastocytosis

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    Massachusetts Medical Society, 2016

    Erschienen in: New England Journal of Medicine

  15. Fischer, Thomas; Stone, Richard M.; DeAngelo, Daniel J.; Galinsky, Ilene; Estey, Elihu; Lanza, Carlo; Fox, Edward; Ehninger, Gerhard; Feldman, Eric J.; Schiller, Gary J.; Klimek, Virginia M.; Nimer, Stephen D.; Gilliland, D. Gary; Dutreix, Catherine; Huntsman-Labed, Alice; Virkus, Jodi; Giles, Francis J.

    Phase IIB Trial of Oral Midostaurin (PKC412), the FMS-Like Tyrosine Kinase 3 Receptor (FLT3) and Multi-Targeted Kinase Inhibitor, in Patients With Acute Myeloid Leukemia and High-Risk Myelodysplastic Syndrome With Either Wild-Type or Mutated FLT3

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    American Society of Clinical Oncology (ASCO), 2010

    Erschienen in: Journal of Clinical Oncology

  16. Savarirayan, Ravi; Tofts, Louise; Irving, Melita; Wilcox, William R.; Bacino, Carlos A.; Hoover-Fong, Julie; Font, Rosendo Ullot; Harmatz, Paul; Rutsch, Frank; Bober, Michael B.; Polgreen, Lynda E.; Ginebreda, Ignacio; Mohnike, Klaus; Charrow, Joel; Hoernschemeyer, Daniel; Ozono, Keiichi; Alanay, Yasemin; Arundel, Paul; Kotani, Yumiko; Yasui, Natsuo; White, Klane K.; Saal, Howard M.; Leiva-Gea, Antonio; Luna-González, Felipe; [...]

    Safe and persistent growth-promoting effects of vosoritide in children with achondroplasia: 2-year results from an open-label, phase 3 extension study

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    Elsevier BV, 2021

    Erschienen in: Genetics in Medicine

  17. Savarirayan, Ravi; Tofts, Louise; Irving, Melita; Wilcox, William; Bacino, Carlos A; Hoover-Fong, Julie; Font, Rosendo Ullot; Harmatz, Paul; Rutsch, Frank; Bober, Michael B; Polgreen, Lynda E; Ginebreda, Ignacio; Mohnike, Klaus; Charrow, Joel; Hoernschmeyer, Daniel; Ozono, Keiichi; Alanay, Yasemin; Arundel, Paul; Kagami, Shoji; Yasui, Natsuo; White, Klane; Saal, Howard M; Leiva-Gea, Antonio; Luna-Gonzáles, Felipe; [...]

    SAT-LB18 A Randomized Controlled Trial of Vosoritide in Children With Achondroplasia

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    The Endocrine Society, 2020

    Erschienen in: Journal of the Endocrine Society

  18. Savarirayan, Ravi; Irving, Melita; Harmatz, Paul; Delgado, Borja; Wilcox, William R.; Philips, John; Owen, Natalie; Bacino, Carlos A.; Tofts, Louise; Charrow, Joel; Polgreen, Lynda E.; Hoover-Fong, Julie; Arundel, Paul; Ginebreda, Ignacio; Saal, Howard M.; Basel, Donald; Font, Rosendo Ullot; Ozono, Keiichi; Bober, Michael B.; Cormier-Daire, Valerie; Le Quan Sang, Kim-Hanh; Baujat, Genevieve; Alanay, Yasemin; Rutsch, Frank; [...]

    Growth parameters in children with achondroplasia: A 7-year, prospective, multinational, observational study

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    Elsevier BV, 2022

    Erschienen in: Genetics in Medicine