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  1. Savarirayan, Ravi [VerfasserIn]; Baratela, Wagner [VerfasserIn]; Butt, Thomas [VerfasserIn]; Cormier-Daire, Valérie [VerfasserIn]; Irving, Melita [VerfasserIn]; Miller, Bradley [VerfasserIn]; Mohnike, Klaus [VerfasserIn]; Ozono, Keiichi [VerfasserIn]; Rosenfeld, Ron [VerfasserIn]; Selicorni, Angelo [VerfasserIn]; Thompson, Dominic [VerfasserIn]; White, Klane K. [VerfasserIn]; Wright, Michael [VerfasserIn]; Fredwall, Svein O. [VerfasserIn]

    Literature review and expert opinion on the impact of achondroplasia on medical complications and health-related quality of life and expectations for long-term impact of vosoritide : a modified Delphi study

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    2022

    Erschienen in: Orphanet journal of rare diseases ; 17(2022), Artikel-ID 224

  2. Savarirayan, Ravi [VerfasserIn]; Tofts, Louise [VerfasserIn]; Irving, Melita [VerfasserIn]; Wilcox, William [VerfasserIn]; Bacino, Carlos A. [VerfasserIn]; Hoover-Fong, Julie [VerfasserIn]; Font, Rosendo Ullot [VerfasserIn]; Harmatz, Paul [VerfasserIn]; Rutsch, Frank [VerfasserIn]; Bober, Michael B. [VerfasserIn]; Polgreen, Lynda E. [VerfasserIn]; Ginebreda, Ignacio [VerfasserIn]; Mohnike, Klaus [VerfasserIn]; Charrow, Joel [VerfasserIn]; Hoernschemeyer, Daniel [VerfasserIn]; Ozono, Keiichi [VerfasserIn]; Alanay, Yasemin [VerfasserIn]; Arundel, Paul [VerfasserIn]; Kagami, Shoji [VerfasserIn]; Yasui, Natsuo [VerfasserIn]; White, Klane K. [VerfasserIn]; Saal, Howard M. [VerfasserIn]; Leiva-Gea, Antonio [VerfasserIn]; Luna-González, Felipe [VerfasserIn]; [...]

    Safe and persistent growth-promoting effects of vosoritide in children with achondroplasia : 2-year results from an open-label, phase 3 extension study

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    2021

    Erschienen in: Genetics in medicine ; 23(2021), 12, Seite 2443-2447

  3. Savarirayan, Ravi [VerfasserIn]; Irving, Melita [VerfasserIn]; Harmatz, Paul [VerfasserIn]; Delgado, Borja [VerfasserIn]; Wilcox, William R. [VerfasserIn]; Philips, John [VerfasserIn]; Owen, Natalie [VerfasserIn]; Bacino, Carlos A. [VerfasserIn]; Tofts, Louise [VerfasserIn]; Charrow, Joel [VerfasserIn]; Polgreen, Lynda E. [VerfasserIn]; Hoover-Fong, Julie [VerfasserIn]; Arundel, Paul [VerfasserIn]; Ginebreda, Ignacio [VerfasserIn]; Saal, Howard M. [VerfasserIn]; Basel, Donald [VerfasserIn]; Font, Rosendo Ullot [VerfasserIn]; Ozono, Keiichi [VerfasserIn]; Bober, Michael B. [VerfasserIn]; Cormier-Daire, Valérie [VerfasserIn]; Sang, Kim-Hanh Le Quan [VerfasserIn]; Baujat, Genevieve [VerfasserIn]; Alanay, Yasemin [VerfasserIn]; Rutsch, Frank [VerfasserIn]; [...]

    Growth parameters in children with achondroplasia : a 7-year, prospective, multinational, observational study

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    2022

    Erschienen in: Genetics in medicine ; 24(2022), 12, Seite 2444-2452

  5. Sousa, Ted; Bompadre, Viviana; White, Klane K.

    Musculoskeletal Functional Outcomes in Children With Osteogenesis Imperfecta : Associations With Disease Severity and Pamidronate Therapy : Associations With Disease Severity and Pamidronate Therapy

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    Ovid Technologies (Wolters Kluwer Health), 2014

    Erschienen in: Journal of Pediatric Orthopaedics

  12. White, Klane K; Steinman, Suzanne; Mubarak, Scott J

    Cervical Stenosis and Spastic Quadriparesis in Morquio Disease (MPS IV) : A Case Report with Twenty-six-Year Follow-up : A Case Report with Twenty-six-Year Follow-up

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    Ovid Technologies (Wolters Kluwer Health), 2009

    Erschienen in: The Journal of Bone and Joint Surgery-American Volume