• Medientyp: E-Artikel
  • Titel: Der klinische Versorgungspfad zur multiprofessionellen Versorgung seltener Erkrankungen in der Pädiatrie – Ergebnisse aus dem Projekt TRANSLATE-NAMSE
  • Beteiligte: Choukair, Daniela; Lee-Kirsch, Min Ae; Berner, Reinhard; Grasemann, Corinna; Hiort, Olaf; Hauck, Fabian; Klein, Christoph; Druschke, Diana; Hoffmann, Georg F.; Burgard, Peter
  • Erschienen: Springer Science and Business Media LLC, 2022
  • Erschienen in: Monatsschrift Kinderheilkunde
  • Sprache: Deutsch
  • DOI: 10.1007/s00112-021-01378-4
  • ISSN: 0026-9298; 1433-0474
  • Schlagwörter: Surgery ; Pediatrics, Perinatology and Child Health
  • Entstehung:
  • Anmerkungen:
  • Beschreibung: <jats:title>Zusammenfassung</jats:title><jats:sec> <jats:title>Hintergrund</jats:title> <jats:p>Seltene Erkrankungen (SE) manifestieren sich ganz überwiegend im Kindes- und Jugendalter, sind heterogen, multisystemisch, haben meist einen chronischen Verlauf und stellen eine große Herausforderung für alle Beteiligten dar. Finanziert durch den Innovationsfonds des G‑BA hatte das Versorgungsprojekt TRANSLATE-NAMSE das Ziel, Vorschläge zur besseren Versorgung von Menschen mit SE zu entwickeln und zu erproben.</jats:p> </jats:sec><jats:sec> <jats:title>Fragestellung</jats:title> <jats:p>Für Patienten aller Altersgruppen mit einer Verdachtsdiagnose aus einer von 5 Gruppen definierter Indikatorerkrankungen (seltene Anämien, Endokrinopathien, Autoinflammationserkrankungen, primäre Immundefekte und Stoffwechselerkrankungen) sollte ein generischer Versorgungspfad entwickelt werden, der den Weg von der Konfirmationsdiagnostik bis hin zur Langzeitbetreuung dieser Patienten abbildet.</jats:p> </jats:sec><jats:sec> <jats:title>Methodik</jats:title> <jats:p>Der Versorgungspfad wurde als allgemeines Ablaufschema dargelegt; die Prozessschritte wurden in eine Checkliste übertragen, inhaltlich ausformuliert und an 6 universitären Standorten an 587 Personen mit der Verdachtsdiagnose einer Indikatorerkrankungen erprobt.</jats:p> </jats:sec><jats:sec> <jats:title>Ergebnisse</jats:title> <jats:p>Für 369 (62,9 %) Fälle mit der Verdachtsdiagnose einer Indikatorerkrankung konnte eine Diagnose gestellt werden, davon in 25,2 % mit innovativer genetischer Diagnostik; 104 (17,7 %) Verdachtsdiagnosen erwiesen sich als falsch-positiv; 114 (19,4 %) Fälle blieben ungeklärt. An Fallkonferenzen zur multiprofessionellen Versorgung nahmen im Median 4 Spezialisten teil. Die Versorgung (Diagnoseeröffnung, Schulung, Beratung, Information) begann im Median am Tag des Diagnostikergebnisses. In einer externen Evaluation erwies sich die Zufriedenheit der Sorgeberechtigten mit dem Versorgungspfad als hoch.</jats:p> </jats:sec><jats:sec> <jats:title>Schlussfolgerungen</jats:title> <jats:p>Im bisher in Deutschland einzigartigen TRANSLATE-NAMSE-Projekt wurde ein Versorgungspfad für SE in der Pädiatrie entwickelt und erfolgreich erprobt. Zur Verstetigung dieser Versorgungsform ist eine auskömmliche Finanzierung in der Regelversorgung anzustreben.</jats:p> </jats:sec>